Geneesmiddelen die bestemd zijn voor de diagnose, preventie of behandeling van zeldzame aandoeningen. Door de hoge ontwikkelingskosten van deze middelen en de kleine groep patiënten zullen de verwachte opbrengsten voor de producent laag zijn. Vanuit de Europese Unie zijn daarom richtlijnen opgesteld om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren.